การปลูกถ่ายอวัยวะนับเป็นวิวัฒนาการทางการแพทย์ที่ทำให้ผู้ป่วยสามารถมีชีวิตยืนยาวขึ้นหรืออาจหายขาดจากโรคได้ ในกรณีที่เกิดโรคหรือมีพยาธิสภาพในอวัยวะใดอวัยวะหนึ่งซึ่งจะทำให้อวัยวะนั้นเสื่อมสภาพและไม่สามารถทำหน้าที่ได้เป็นปกติ ตัวอย่างเช่น ไตวายหรือไตพิการ หัวใจล้มเหลวสามารถรักษาให้หายด้วยการเปลี่ยนไตและเปลี่ยนหัวใจ ไขกระดูกเป็นอวัยวะที่มีความสำคัญอวัยวะหนึ่งถ้าไขกระดูกไม่ทำงานหรือมีความผิดปกติจะทำให้เกิดอาการต่าง ๆ ทางโลหิตวิทยาขึ้น การปลูกถ่ายไขกระดูกให้แก่ผู้ป่วยที่มีโรคของไขกระดูกจะทำให้ผู้ป่วยหายขาดได้นอกจากนี้ได้มีผู้นำการปลูกถ่ายไขกระดูกมาใช้ร่วมกับการรักษาวิธีอื่นในการรักษาโรคมะเร็งและโรคที่มีความผิดปกติทางภูมิคุ้มกันต่าง ๆ ในปัจจุบันวิทยาการเกี่ยวกับการปลูกถ่ายไขกระดูกได้มีความก้าวหน้าไปเป็นอันมากจนถือเป็นวิธีการรักษาที่สำคัญวิธีหนึ่ง ในปี พ.ศ. ๒๕๓๓ ศาสตราจารย์นายแพทย์ อี ดอนแนล โทมัส (E Donnall Thomas) แห่งศูนย์วิจัยโรคมะเร็ง เฟรด ฮัทชินสัน (Fred Hutchinson Cancer Research Center) มหาวิทยาลัยวอชิงตัน (Washington) ประเทศสหรัฐอเมริกา ซึ่งเป็นผู้ที่ริเริ่มงานวิจัยเกี่ยวกับการปลูกถ่ายไขกระดูกเป็นครั้งแรกจนกระทั่งประสบความสำเร็จได้รับเกียรติให้เป็นผู้รับรางวัลโนเบลสาขาการแพทย์
ไขกระดูกเป็นอวัยวะที่รู้จักกันน้อยไม่เหมือนหัวใจ ไต และตับ แต่ไขกระดูกก็เป็นอวัยวะที่สำคัญอวัยวะหนึ่งมีหน้าที่สร้างเม็ดเลือด เลือดของคนเราประกอบด้วยเม็ดเลือดและพลาสมา เม็ดเลือดมี ๓ ชนิด คือ เม็ดเลือดแดง เม็ดเลือดขาว และเกร็ดเลือด เม็ดเลือดแดงเป็นเม็ดเลือดส่วนใหญ่ที่มีในเลือดทำให้เลือดมีสีแดง เม็ดเลือดแดงมีเฮโมโกลบินเป็นส่วนประกอบทำหน้าที่นำออกซิเจนจากปอดไปเลี้ยงส่วนต่าง ๆ ของร่างกายรวมทั้งนำคาร์บอนไดออกไซด์และของเสียต่าง ๆ กลับไปทิ้งยังปอด เม็ดเลือดอีก ๒ ชนิดซึ่งมีในเลือดในปริมาณที่น้อยกว่า คือ เม็ดเลือดขาวและเกร็ดเลือด เม็ดเลือดขาวทำหน้าที่ป้องกันต่อสู้และทำลายเชื้อโรค ส่วนเกร็ดเลือดมีหน้าที่ป้องกันเลือดออกโดยทำให้เลือดแข็งตัว เม็ดเลือดต่าง ๆ เหล่านี้ถ้ามีปริมาณที่พอเหมาะและมีหน้าที่ปกติจะทำให้การทำงานของร่างกายเป็นไปอย่างปกติสุข แต่ถ้ามีปริมาณน้อยลงหรือมีหน้าที่ผิดปกติจะมีความผิดปกติและเกิดเป็นโรคขึ้น เช่น ถ้าเม็ดเลือดแดงน้อยลงจะมีโลหิตจางเหนื่อยง่าย ถ้าเป็นมากอาจมีภาวะหัวใจวาย เม็ดเลือดขาวน้อยทำให้มีไข้ เป็นโรคติดเชื้อ เกร็ดเลือดต่ำทำให้มีเลือดออกผิดปกติ เม็ดเลือดทั้งสามชนิดนั้นมีแหล่งกำเนิดในไขกระดูกซึ่งอยู่ในโพรงกระดูกถ้ามีความผิดปกติเกิดขึ้นในไขกระดูก เช่น ไขกระดูกไม่ทำงานหรือเป็นมะเร็งของไขกระดูกจะทำให้ไขกระดูกไม่สามารถสร้างเม็ดเลือดได้ปกติ เกิดอาการต่าง ๆ อันเป็นผลจากมีจำนวนเม็ดเลือดปกติทั้งเม็ดเลือดแดง เม็ดเลือดขาว และเกร็ดเลือดลดลง จึงมีโลหิตจางมีโรคติดเชื้อ และมีเลือดออกผิดปกติได้ ไขกระดูกจึงเป็นอวัยวะที่สำคัญอย่างหนึ่งของร่างกาย
โรคที่รักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกได้ผลดี ได้แก่ โรคของกระดูก เช่น โรคโลหิตจางอะพลาสติก โรคที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรม เช่น ธาลัสซีเมีย โรคที่มีภาวะพร่อง ภูมิคุ้มกัน และโรคมะเร็งของไขกระดูก เช่น มะเร็งเม็ดเลือดขาวหรือลิวคีเมีย และมัลติเพิลมิโลมา (multiple myeloma) และโรคมะเร็งอื่น ๆ
โรคโลหิตจางอะพลาสติกหรือโรคไขกระดูก
เป็นโรคที่พบบ่อยในประเทศไทยมักสัมพันธ์กับการใช้ยาและสารเคมีบางชนิด เช่น คลอแรม เฟนิคอล ซัลฟา ยาแก้ปวดลดไข้บางชนิด และยาฆ่าแมลง เป็นต้น ไขกระดูกของผู้ป่วยโรคนี้ไม่สร้างเม็ดเลือดจึงมีจำนวนเม็ดเลือดต่ำลง ทำให้มีอาการของโลหิตจาง มีไข้ มีโรคติดเชื้อ และมีภาวะเลือดออกผิดปกติ การรักษาโรคนี้อาจใช้ฮอร์โมนเพศชายกระตุ้นการสร้างเม็ดเลือดในไขกระดูกแต่รักษาไม่ได้ผลดีการรักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกให้ผลดีกว่า
โรคธาลัสซีเมีย
เป็นโรคที่มีความผิดปกติทางพันธุกรรม เกิดจากมีการสร้างสายโกลบินน้อยลงทำให้เม็ดเลือดแดงแตกง่ายมีโลหิตจาง เหลือง มีการเจริญเติบโตไม่สมอายุ เหนื่อยง่าย หัวใจวาย ตับม้ามโต มีเหล็กคั่ง โรคธาลัสซีเมียมีหลายชนิด บางชนิดมีอาการรุนแรง บางชนิดมีอาการน้อย ผู้ป่วยที่มีอาการรุนแรงมากมักมีอายุสั้นการรักษาโรคธาลัสซีเมียทำได้โดยการให้เลือดและให้ยาขับเหล็กการรักษาที่ทำให้หายขาดมีวิธีเดียว คือ การรักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูก ก่อนการปลูกถ่ายไขกระดูกต้องทำลายเม็ดเลือดที่ผิดปกติเสียก่อนแล้วนำไขกระดูกที่ปกติปลูกถ่ายให้กับผู้ป่วย
โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาวหรือลิวคีเมีย
เป็นโรคมะเร็งที่เกิดขึ้นในไขกระดูก โดยมีเม็ดเลือดขาวตัวอ่อนที่ผิดปกติจำนวนมากในไขกระดูกซึ่งจะขัดขวางการสร้างเม็ดเลือดปกติในไขกระดูกทำให้มีอาการของโลหิตจาง มีไข้ มีโรคติดเชื้อ และเลือดออกผิดปกติ เซลล์ลิวคีเมียหรือเม็ดเลือดขาวตัวอ่อนนี้จะออกมาในเลือดและแพร่กระจายไปตามอวัยวะต่าง ๆ เช่น ต่อมน้ำเหลือง ตับ ม้าม และระบบประสาท ทำให้มีต่อมน้ำเหลือง ตับม้ามโต และมีความผิดปกติของระบบประสาทได้
โรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว แบ่งได้เป็น ๒ ชนิด คือ ชนิดเฉียบพลันและชนิดเรื้อรัง ชนิดเฉียบพลันมักมีอาการเกิดขึ้นเร็วและรุนแรงผู้ป่วยมักถึงแก่กรรมในระยะเวลาอันสั้นการรักษาด้วยยาเคมีบำบัดอาจทำให้ผู้ป่วยมีอาการดีขึ้นระยะหนึ่ง ต่อมาโรคมักกลับมาเป็นอีกและรักษาไม่ได้ผล สำหรับชนิดเรื้อรังมักมีอาการไม่รุนแรงและมีการดำเนินโรคช้า ผู้ป่วยมักมาพบแพทย์ด้วยอาการของมีก้อนในท้องจากการที่มีม้ามโต การรักษาด้วยยาเคมีบำบัดทำให้ผู้ป่วยมีอาการดีอยู่นานเฉลี่ยราว ๓ ปี แล้วมักเปลี่ยนเป็นชนิดเฉียบพลันซึ่งรักษาไม่ได้ผล การรักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกทำให้ผู้ป่วยหายขาดและมีชีวิตรอดในอัตราที่สูงกว่าการให้ยาเคมีบำบัด
โรคมะเร็งอื่น ๆ
ที่รักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกได้ผลดี ได้แก่ มะเร็งของต่อมน้ำเหลืองหรือลิมโฟมา เป็นโรคมะเร็งที่เกิดขึ้นในต่อมน้ำเหลือง ม้าม และต่อมธัยมัส อาจมีการแพร่กระจายไปยังอวัยวะอื่น ๆ ด้วย ผู้ป่วยมักมีอาการไข้ น้ำหนักลด ต่อมน้ำเหลืองโต ตับม้ามโต การรักษาด้วยยาเคมีบำบัดหรือรังสีรักษามักให้ผลดีแก่ผู้ป่วยส่วนใหญ่ ผู้ป่วยบางรายที่มีอาการรุนแรงอาจให้การรักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกซึ่งได้ผลดี นอกจากโรคมะเร็งของต่อมน้ำเหลืองแล้วโรคมะเร็งอื่น ๆ ที่รักษาด้วยการปลูกถ่ายไขกระดูกได้ผลดี ได้แก่ มะเร็งเต้านม และนิวโรบลาสโทมา (neuroblastoma) เป็นต้น
การปลูกถ่ายไขกระดูกมิได้ช่วยรักษาโรคมะเร็งโดยตรง แต่เอื้ออำนวยให้สามารถให้ยารักษามะเร็งได้อย่างมีประสิทธิภาพขึ้นทำให้สามารถรักษาโรคมะเร็งให้หายขาดได้ ในการรักษามะเร็งนั้น ต้องใช้ยาเคมีบำบัดหรือรังสีรักษาแต่มักมีภาวะแทรกซ้อนจากการที่ไขกระดูกถูกกดและอาจทำให้ผู้ป่วยเสียชีวิตได้ ทำให้ไม่สามารถบริหารยาเคมีบำบัดหรือรังสีรักษาในขนาดสูงที่จะกำจัดเซลล์มะเร็งให้หมดสิ้นไปจากร่างกายและไม่ทำให้โรคมะเร็งกลับมาเป็นใหม่ได้อีก แต่ถ้าให้ยาเคมีบำบัดหรือรังสีรักษาในปริมาณสูงร่วมกับการปลูกถ่ายไขกระดูกจะทำให้สามารถกำจัดเซลล์มะเร็งได้หมด ขณะเดียวกันระยะเวลาที่ไขกระดูกถูกกดจะสั้นไขกระดูกที่ปลูกถ่ายให้จะเริ่มทำงานและทำให้ผู้ป่วยหายขาดได้
ในการที่จะทำการปลูกถ่ายไขกระดูกนั้นผู้ป่วยที่จะรับไขกระดูกเรียกว่าผู้รับและผู้ที่จะให้ไขกระดูกเรียกว่าผู้ให้ การเลือกที่จะทำการปลูกถ่ายไขกระดูกจำเป็นต้องประเมินผู้ป่วยเสียก่อนทั้งในด้านโรคที่ผู้ป่วยเป็นสภาพร่างกาย และจิตใจ แพทย์จะต้องคำนึงถึงผลได้และผลเสียในการปลูกถ่ายไขกระดูกในผู้ป่วยแต่ละราย
ผู้ให้ที่ดีที่สุดควรเป็นคู่แฝดไข่ใบเดียวกันซึ่งมีลักษณะทางพันธุกรรมเหมือนกันทุกอย่าง ร่างกายผู้ป่วยก็จะรับไขกระดูกโดยที่ไม่มีอัตราเสี่ยงที่จะเกิดปฏิกิริยาต่อต้านแต่โอกาสที่ผู้ป่วยจะมีคู่แฝดไข่ใบเดียวกันมีน้อย ดังนั้นในการปลูกถ่ายไขกระดูกโดยทั่วไปมักใช้ไขกระดูกจากพี่น้องท้องเดียวกันโดยตรวจลักษณะทางพันธุกรรมที่เรียกว่า เอช แอล เอ แอนติเจน ซึ่งถ่ายทอดมาจากพ่อและแม่อย่างละครึ่งจะเลือกใช้ผู้ให้ที่มีลักษณะทางพันธุกรรมดังกล่าวเหมือนกันซึ่งมีโอกาสร้อยละ ๒๕ ในกรณีที่เป็นโรคมะเร็งอาจใช้ไขกระดูกของตัวเองเจาะเก็บไว้ในไนโตรเจนเหลวที่อุณหภูมิ -๑๙๖ องศาซ. โดยมีไดเมธิล ซัลฟอกไซด์ เก็บไว้ให้กับผู้ป่วยหลังให้ยาเคมีบำบัดหรือรังสีรักษาในขนาดสูง
ผู้ป่วยที่จะรับการปลูกถ่ายไขกระดูกต้องได้รับยากดภูมิคุ้มกันเพื่อป้องกันการเกิดปฏิกิริยาทางภูมิคุ้มกันต่าง ๆ เช่น การที่ร่างกายผู้ป่วยไม่ยอมรับไขกระดูก การเกิดปฏิกิริยาของไขกระดูกที่ให้เข้าไปต่อร่างกายของผู้ป่วย ถ้าผู้ป่วยเป็นมะเร็งจำเป็นต้องได้รับเคมีหรือรังสีรักษาเพื่อทำลายเซลล์มะเร็งให้หมดไปจากร่างกายก่อนการปลูกถ่ายไขกระดูกมิฉะนั้นมะเร็งจะกลับมาเป็นอีก
การปลูกถ่ายไขกระดูกง่ายกว่าการปลูกถ่ายอวัยวะอื่นมากทำได้โดยดูดไขกระดูกจากกระดูกบริเวณก้นกบของผู้ให้ นำไขกระดูกที่ได้ไปกรองและให้ผู้ป่วยโดยการฉีดเข้าหลอดเลือดดำผู้ให้จะมีอาการเจ็บเล็กน้อยบริเวณที่เจาะเพียง ๒-๓ วันเท่านั้นจะไม่มีอันตรายอย่างอื่นเลย การปลูกถ่ายไขกระดูกต่างจากการปลูกถ่ายอวัยวะอื่น เช่น การปลูกถ่ายไต ผู้ให้จะต้องเสียไตออกไปข้างหนึ่งและแพทย์จะต้องทำการผ่าตัดนำไตที่จะเปลี่ยนเข้าไปอยู่ในตัวผู้ป่วย แต่การปลูกถ่ายไขกระดูกผู้ให้ถูกดูดไขกระดูกออกไปแต่ร่างกายจะสามารถสร้างไขกระดูกขึ้นมาชดเชยได้ผู้ให้มิได้เสียอวัยวะของตนเองเหมือนกับการบริจาคอวัยวะอื่น การบริจาคไขกระดูกจึงเปรียบเสมือนกับการบริจาคเลือดเท่านั้นไม่มีอันตรายต่อผู้ให้เลยในการเจาะไขกระดูกเนื่องจากต้องการไขกระดูกจำนวนมากใช้เวลาเจาะนานจึงมักดมยาสลบผู้ให้ก่อน
เนื่องจากต้องเตรียมผู้ป่วยก่อนการปลูกถ่ายไขกระดูกด้วยการให้ยากดภูมิคุ้มกันเคมีบำบัดและรังสีรักษาซึ่งจะมีผลทำให้ร่างกายผู้ป่วยอ่อนแอลง ดังนั้นในระยะ ๒-๔ สัปดาห์ ก่อนที่ไขกระดูกที่ให้เข้าไปใหม่จะเริ่มสร้างเม็ดเลือด จำเป็นจะต้องดูแลผู้ป่วยเป็นพิเศษระวังอันตรายที่จะเกิดจากโรคติดเชื้อเลือดออกผิดปกติให้เลือดและเกร็ดเลือดทดแทนให้อาหารทางหลอดเลือดดำในกรณีที่ผู้ป่วยรับประทานได้น้อยไม่เพียงพอ
โรคติดเชื้อเลือดออกผิดปกติและปฏิกิริยาทางภูมิคุ้มกันเป็นผลแทรกซ้อนที่อาจจะเกิดขึ้นในช่วงระยะเวลา ๒-๔ สัปดาห์ หลังการปลูกถ่ายไขกระดูก เม็ดเลือดขาวที่ต่ำจะทำให้ผู้ป่วยมีโอกาสเป็นโรคติดเชื้อทั้งจากแบคทีเรีย เชื้อรา และไวรัสได้บ่อย นอกจากนี้ยังมีเกร็ดเลือดต่ำซึ่งทำให้เลือดออกผิดปกติปฏิกิริยาทางภูมิคุ้มกัน ได้แก่ ปฏิกิริยาของร่างกายผู้ป่วยไม่ยอมรับไขกระดูกจากผู้ให้พบได้ไม่บ่อย แต่ที่พบบ่อยกว่า คือ ปฏิกิริยาของไขกระดูกต่อผู้รับซึ่งจะทำให้ผู้ป่วยมีผื่นที่ผิวหนังตัวเหลือง ท้องเสีย ซึ่งถ้ารักษาไม่ถูกต้องอาจเป็นอันตรายได้
การปลูกถ่ายไขกระดูกเป็นวิวัฒนาการของการรักษาโรคต่าง ๆ ที่การรักษาวิธีอื่นไม่ได้ผลหรือได้ผลไม่ดี การปลูกถ่ายไขกระดูกให้ผลการรักษาดีกว่าวิธีการรักษาวิธีอื่นแต่การปลูกถ่ายไขกระดูกก็อาจทำให้เกิดความพิการและภาวะแทรกซ้อนต่าง ๆ ซึ่งอาจเป็นอันตรายต่อชีวิต ค่าใช้จ่ายในการปลูกถ่ายไขกระดูกค่อนข้างแพงการใช้วิธีปลูกถ่ายไขกระดูกในการรักษาผู้ป่วยจะทำให้คุณภาพชีวิตของผู้ป่วยเหล่านี้ดีขึ้น