การปลูกถ่ายอวัยวะเป็นความก้าวหน้าทางการแพทย์ที่สำคัญมากในปัจจุบันและทำให้ผู้ป่วยจำนวนมากสามารถมีชีวิตอยู่ได้ต่อไปอย่างปกติสุข การปลูกถ่ายอวัยวะที่ทำในอดีตนั้นมักได้ผลไม่ค่อยดีนักเนื่องจากมีปัญหาหลายประการ แต่ในปัจจุบันได้มีความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ในแทบทุกแขนงที่เกี่ยวข้องซึ่งได้รับการพัฒนาขึ้นอย่างมากทำให้สามารถปลูกถ่ายอวัยวะได้สำเร็จมากขึ้นจนเป็นที่นิยมอย่างแพร่หลาย
โรคต่าง ๆ ที่เกิดขึ้นทำให้เกิดพยาธิสภาพในอวัยวะต่าง ๆ จนอาจถึงกับทำให้อวัยวะนั้น ๆ ไม่สามารถทำงานได้ตามปกติหรืออาจจะไม่ทำงานเลยทำให้เกิดอันตรายต่อร่างกาย เช่น มีของเสียคั่ง หรือร่างกายขาดสารสำคัญต่อการดำรงชีพหรือเสียการทำงาของอวัยวะสำคัญ เช่น หัวใจและปอด เป็นต้น ถ้าภาวะดังกล่าวเป็นไม่มากนักแพทย์อาจให้การรักษาโดยการช่วยเสริมการทำงานของอวัยวะนั้น เช่น ใช้เครื่องไตเทียมในการช่วยขับของเสียในร่างกายของผู้ป่วยโรคไตวายเรื้อรังหรือให้ยากระตุ้นให้หัวใจของผู้ป่วยบีบตัวได้ดีขึ้นหรืออาจรักษาโดยการให้สารทดแทนส่วนที่ขาดไป เมื่ออวัยวะนั้นไม่ทำงาน เช่น การให้เม็ดเลือดแดงในผู้ป่วยโรคไขกระดูกที่ไม่สามารถผลิตเม็ดเลือดแดงได้ เป็นต้น
อย่างไรก็ตามการรักษาด้วยวิธีการดังกล่าวนั้นมักได้ผลไม่ดีนักและจำเป็นต้องรักษาตลอดไปเป็นเวลานาน ดังนั้นการรักษาที่น่าจะได้ผลดีที่สุด คือ การเปลี่ยนเอาอวัยวะที่ทำงานได้ไม่ดีออกไป แล้วนำอวัยวะใหม่ที่ทำงานเป็นปกติใส่เข้าไปแทนที่ซึ่งเรียกว่า การปลูกถ่ายอวัยวะ ในทางทฤษฎีนั้นแพทย์สามารถปลูกถ่ายอวัยวะแทบทุกส่วนของร่างกายแต่การปลูกถ่ายอวัยวะบางอย่างยังทำได้ยากและได้ผลไม่ดีนัก การปลูกถ่ายอวัยวะที่สามารถทำได้ผลดีในปัจจุบันและนิยมกระทำกันอย่างแพร่หลาย คือ การปลูกถ่ายไต ตับ ไขกระดูก หัวใจ ปอด หัวใจและปอด ลำไส้ และตับอ่อน เป็นต้น
การปลูกถ่ายอวัยวะในอดีต มีปัญหาสำคัญมาก ๒ ประการ คือ
๑. ปัญหาการผ่าตัดเปลี่ยนอวัยวะส่วนใหญ่จำเป็นต้องทำการผ่าตัดเอาอวัยวะที่เสียออกไปแล้วนำเอาอวัยวะที่ดีใส่เข้ามาแทนที่ การผ่าตัดเปลี่ยนอวัยวะนี้เป็นการผ่าตัดใหญ่กระทำได้ยากและจำเป็นต้องกระทำโดยศัลยแพทย์ที่มีความชำนาญสูง อวัยวะที่จะนำไปปลูกถ่ายนี้อาจได้จากผู้ที่ยังมีชีวิตอยู่ถ้าอวัยวะนั้นมีมากกว่า ๑ ข้าง เช่น ไต แต่อวัยวะใหม่ส่วนใหญ่นี้มักได้จากผู้ที่เพิ่งเสียชีวิต หรือผู้ป่วยที่สมองตาย การผ่าตัดนี้ต้องทำอย่างรวดเร็วเนื่องจากไม่สามารถจะเก็บรักษาอวัยวะที่ได้มานี้ไว้นอกร่างกายได้นาน นอกจากนี้มีผู้ป่วยที่รอการปลูกถ่ายอวัยวะมากกว่าจำนวนอวัยวะที่จะนำมาปลูกถ่ายทำให้ผู้ป่วยแต่ละรายต้องรอรับการรักษาเป็นเวลานานผู้ป่วยจำนวนมากต้องเสียชีวิตก่อนได้รับการปลูกถ่ายอวัยวะ ในปัจจุบันมีความก้าวหน้าในการผ่าตัดและในการเก็บรักษาอวัยวะได้นานขึ้นทำให้การผ่าตัดทำได้สะดวกขึ้น นอกจากนี้ยังสามารถนำเอาอวัยวะแต่ละส่วนจากผู้บริจาคอวัยวะที่เสียชีวิตหนึ่งรายไปให้ผู้ป่วยที่รอรับการปลูกถ่ายอวัยวะหลายรายได้
๒. ปัญหาการที่ผู้ได้รับอวัยวะต่อต้านอวัยวะที่ให้เข้าไปใหม่ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายมนุษย์ทำหน้าที่ป้องกันร่างกายจากสิ่งแปลกปลอมต่าง ๆ โดยเฉพาะต่อเชื้อจุลชีพต่าง ๆ เช่น เชื้อแบคทีเรีย และเชื้อไวรัส รวมทั้งเซลล์แปลกปลอมอื่น ๆ ระบบภูมิคุ้มกันของร่างกายนั้นจะไม่ถือว่าอวัยวะของตนเองเป็นสิ่งแปลกปลอมแต่ถือว่าอวัยวะใหม่ที่ได้มาจากผู้อื่นนี้เป็นสิ่งแปลกปลอมจึงทำการต่อต้านและไม่ยอมรับอวัยวะนี้ ทำให้เกิดการทำลายและการอักเสบของอวัยวะใหม่จนไม่สามารถทำงานได้เกิดอันตรายต่อตัวผู้ได้รับอวัยวะเองด้วย (graft rejection) นอกจากนี้อาจมีเซลล์ของระบบภูมิคุ้มกันของผู้ให้อวัยวะใหม่ที่ใส่เข้าไปอาจจะถือว่าอวัยวะของร่างกายผู้รับเป็นสิ่งแปลกปลอมเช่นกันและทำให้เกิดการพยาธิสภาพต่ออวัยวะต่าง ๆ ของผู้รับ (graft versus host disease)
การเข้ากันไม่ได้ระหว่างผู้รับอวัยวะกับอวัยวะใหม่เกิดเนื่องจากการที่ผู้ได้รับอวัยวะมีสารโปรตีนบนผิวเซลล์ที่เรียกว่าแอนติเจน เอช แอล เอ (HLA antigen) แตกต่างจากผู้ให้อวัยวะแอนติเจนนี้เป็นลักษณะจำเพาะของคนแต่ละคนและแตกต่างจากคนอื่น ถ้ามีความแตกต่างของแอนติเจนนี้มากก็จะเกิดการต่อต้านมากถ้าผู้ให้และผู้รับอวัยวะมีแอนติเจนนี้คล้ายคลึงกันก็จะมีการต่อต้านน้อย การต่อต้านอวัยวะใหม่นี้เป็นปัญหาสำคัญที่สุดที่ทำให้การปลูกถ่ายอวัยวะไม่ได้ผล ดังนั้นเพื่อให้สามารถปลูกถ่ายอวัยวะได้ผลดีที่สุดจึงจำเป็นต้องตรวจก่อนทำการปลูกถ่ายอวัยวะว่าผู้ให้และผู้รับมีความเข้ากันได้ คือ มีแอนติเจน เอช แอล เอ เหมือนกัน อย่างไรก็ตามมีโอกาสน้อยมากที่ผู้ให้และผู้รับจะมีแอนติเจน เอช แอล เอ เหมือนกันทุกประการจึงจำเป็นต้องเลือกผู้ที่มีแอนติเจนคล้ายคลึงกันมากที่สุด
นอกจากนี้ยังจำเป็นต้องให้ยากดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันของผู้ได้รับอวัยวะไม่ให้ไปทำลายอวัยวะใหม่ เดิมใช้ยาในกลุ่มสเตียรอยด์หรือยาเคมีบำบัดแต่การให้ยาดังกล่าวก็มีผลข้างเคียงที่ไม่ต้องการหลายอย่างเนื่องจากจะกดการทำงานทุกด้านของระบบภูมิคุ้มกันทำให้ผู้ที่ได้รับการรักษาโดยการปลูกถ่ายอวัยวะไม่สามารถสร้างภูมิคุ้มกันต่อเชื้อก่อโรคจึงเกิดการติดเชื้อได้ง่ายและเป็นอันตรายต่อผู้ได้รับอวัยวะ ในปัจจุบันได้มีความก้าวหน้าอย่างมากในการพัฒนายาใหม่ ๆ โดยเฉพาะ ยาไซโคลสปอริน (cyclosporin) ซึ่งสามารถกดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันเพียงบางส่วนเพียงพอที่จะไม่ต่อต้านอวัยวะที่ให้เข้าไปใหม่ แต่ยังสามารถต่อต้านเชื้อก่อโรคได้ถึงแม้ว่าในปัจจุบันจะยังไม่มียากดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันที่มีคุณภาพดีพร้อมทุกประการแต่ยาไซโคลสปอรินนี้ก็มีส่วนสำคัญมากในการพัฒนาการปลูกถ่ายอวัยวะให้ได้ผลดียิ่งขึ้นจนเป็นที่ยอมรับกันในที่สุด การพัฒนาวิธีการปลูกถ่ายอวัยวะไม่ว่าจะเป็นโดยการผ่าตัดหรือการปลูกถ่ายไขกระดูกร่วมกับการใช้ยากดการทำงานของระบบภูมิคุ้มกันทำให้ผู้ได้รับอวัยวะจำนวนมากหายขาดจากโรคสามารถดำเนินชีวิตในสังคมอย่างเป็นปกติและทำให้สามารถทำการปลูกถ่ายอวัยวะได้อย่างแพร่หลายในปัจจุบัน